美准改造自體細胞抗癌

12歲少女懷德海5年多前是首位接受「Kymriah」臨床實驗治療的白血病患者，醫院轉型非得降低醫療品質嗎（洪章仁），如今未復發。美聯社【張翠蘭、江慧珺╱綜合報導】美國食品藥物管理局（FDA）前天首度核准用於治療兒童致命性急性淋巴細胞白血病藥物，張杰名氣慘輸妻謝娜 40場商演吞3.2億扳回一城，能把病患自體細胞變成「活的藥」，國軍網路戰勤務 加給5萬吸精英，消滅癌細胞，G7聚焦南海 暗批中國，是首獲批准上市的抗癌基因療法，遭誣偷石 莽男雙刀攔路砍友，FDA形容是「歷史之舉」。台灣諾華昨表示，巴黎恐攻周年 遭襲劇院重啟，引以為傲。但此療法要價不菲，每次47.5萬美元（約1435萬元台幣）。美國《紐約時報》等媒體前天報導，此療法商品名為Kymriah，是由賓州大學研發、授權總部設在瑞士的諾華（Novartis）藥廠合作推出，前稱為「CTL019」，經FDA授權後，將可使用在25歲以下、患有B細胞急性淋巴性白血病，且對傳統療程產生排斥或至少復發2次者。
療程須費時22天先前稱此為「突破性療法」的FDA前天發聲明這是「治療癌症和其他嚴重與有生命危險疾病的新途徑」。諾華和其他藥廠也正研發對抗其他癌症的基因療法，FDA局長加利伯透露，目前評估的實驗性基因治療逾550種。
此次獲准上市的是採「嵌合抗原受體T細胞」（Chimeric Antigen Receptor T-Cell，CAR-T）免疫療法，不是藥丸或會減弱病患身體自然防禦能力的化療，而是利用病患自己免疫細胞，特製變為個人抗癌活藥。治療團隊先從病患血液中採集T細胞，經實驗室進行基因重組後，便能對抗白血病的癌細胞。這些重組T細胞輸送回病患體內後，化身刺殺大軍，能找到並消滅癌細胞。整個療程約費時22天。
Kymriah基因療法是由賓州大學的免疫治療專家朱恩研發。翻攝費城Philly.com1月內沒效不收錢根據63名重病孩童和年輕病患參與的臨床實驗顯示，83％病患在3個月內病症緩解。首位接受此療法的是2012年、當年6歲瀕臨病危的白血病患懷德海（Emily Whitehead），如今已逾5年未復發。得知療法獲核准上市，她驚呼「太棒了」，當初治療她的費城兒童醫院醫師葛魯波說：「這是治療癌症的全新方式，非常令人興奮。」主導研發此療法的賓州大學免疫治療專家朱恩（Carl June）前天興奮說：「難以置信能獲准上市，我認為癌症世界因此永遠改變了。」
諾華表示，此療法每人每次收費約1435萬元台幣，若病患接受治療1個月內沒反應將分文不收，也願為沒有保險的家庭提供補助。諾華指此費用仍比通常要價約1630萬至2416萬元台幣的骨髓移植低。但它也有致命性副作用，包括有危險性的血壓下降。FDA要求提供此療法的醫院和醫師須經特別訓練，且須備存能壓住嚴重反應的特定藥物。
衛福部：無法評估病人權益組織「給病人可負擔藥物」則批事前曾與諾華協商，但藥廠仍獅子大開口，反映藥物訂價制度完全崩壞。我衛福部食藥署昨指，現無藥廠申請CAR-T療法，尚無相關資料可評估是否跟進；若收到申請，將綜合考量療效、安全、劑量、種族差異等因子，才能決定有無必要在國內重做人體試驗，或可根據國外試驗結果逕行核准。
白血病●病因：原因不明，可能是基因變異、感染等，造成骨髓造血功能異常，導致紅血球、白血球、血小板數量異常降低●症狀．紅血球不足：心跳加快、走路喘不過氣等貧血症狀．白血球不足：高燒等感染症狀．血小板不足：異常牙齦流血、皮下出血瘀青等●發生率：每年新增約2000名患者●治療：化療、標靶治療或異體幹細胞移植等資料來源：《蘋果》資料室
【看新聞 學英文】leukemia 白血病US clears first ‘living drug’ for tough childhood leukemia. AP
美國核准首個治療頑強兒童白血病的「活藥」。美聯社
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